(Foto/Reprodução)
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do Elevidys, uma terapia gênica de dose única que chegou a ser avaliada em cerca de R$ 20 milhões, nesta segunda-feira (24).
O medicamento, considerado um dos mais caros do mundo, era utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que afeta principalmente meninos.
O cancelamento foi solicitado pela própria fabricante, a farmacêutica Roche, que comercializava o medicamento no Brasil em parceria com a norte-americana Sarepta Therapeutics.
Por que o registro foi cancelado?
Segundo a Anvisa e a fabricante, os dados de eficácia e segurança acumulados até o momento não foram considerados suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários para manter o registro definitivo do medicamento.
O Elevidys tinha uma autorização condicional no Brasil desde dezembro de 2024.
Em julho de 2025, a Anvisa havia suspendido preventivamente a comercialização após alertas internacionais sobre casos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo mortes associadas ao tratamento.
Após apresentar informações complementares à agência reguladora, a Roche optou pelo cancelamento voluntário do registro.
Para que servia o Elevidys?
O medicamento era indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, condição que provoca fraqueza muscular progressiva e pode comprometer as funções motora, respiratória e cardíaca.
A terapia utiliza um vetor viral para levar às células um gene sintético capaz de produzir uma versão reduzida da distrofina, proteína importante para o funcionamento dos músculos.
No Brasil, a indicação era restrita a crianças deambuladoras de 4 a 7 anos, ou seja, que ainda conseguiam caminhar de forma independente, e que atendiam aos critérios estabelecidos para o tratamento.
O que muda para os pacientes?
Com o cancelamento do registro, ficam suspensas no Brasil as atividades de importação, distribuição e comercialização do Elevidys.
A Anvisa deverá orientar os procedimentos relacionados aos pacientes que já estavam em processo de aquisição ou aplicação da terapia.
A Roche continuará responsável pelo monitoramento e pela comunicação de informações de segurança relacionadas aos pacientes que já receberam o medicamento durante o período em que o registro esteve vigente.
A fabricante também informou que pretende continuar os estudos clínicos do Elevidys e buscar novas evidências sobre sua eficácia e segurança. Caso novos dados sejam apresentados, a Anvisa poderá avaliar uma futura solicitação de registro.
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