Talassemia e a doença falciforme pode ser corrigida

Assunto polêmico no tratamento das doenças genéticas do sangue, a terapia gênica e celular – transplante de medula - foi tema do V Simpósio Brasileiro de Doença Falciforme e outras Hemoglobinopatias, encerrado na quarta-feira (7), em Belo Horizonte. O também professor de medicina e biologia das faculdades de Paris e Boston, Philippe Leboulch, apresentou os resultados de dois anos de acompanhamento pós-transplante de um paciente com talassemia, alteração genética da hemoglobina distinta da doença falciforme. Centrada na questão de “como corrigir a talassemia e a doença falciforme”, a pesquisa foi resultado de colaboração entre Estados Unidos e França, sendo realizada em Paris, com autorização para o transplante com terapia gênica. O protocolo clínico, como resumiu Leboulch, é feito da seguinte maneira: a medula é colhida e purificada; as células são expostas às citocinas; posteriormente, essas células são criopreservadas; e, por fim, são injetadas novamente no paciente – que é observado posteriormente quanto à ocorrência de complicações.   No caso relatado pelo professor, o paciente tinha 18 anos, era talassêmico, recebia transfusão desde os três anos, fez tratamento com quelação e teve falha no tratamento com hidroxiureia. Ele foi transplantado aos 17 anos e, após 27 meses de acompanhamento, não teve complicações.