AME: Anvisa aprova início de testes em humanos de tratamento da Fiocruz para doença rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1). A autorização foi concedida nesta segunda-feira (24/11), durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do Governo Federal, em São Paulo.

A AME Tipo 1 é a forma mais grave da doença e os sintomas aparecem antes dos seis meses de idade. O medicamento para seu tratamento, o zolgensma, tem um custo da ordem de R$ 7 milhões e é um dos mais caros do mundo. Ele começou a ser aplicado no SUS em maio, após um histórico de judicialização que gerava elevados custos ao Poder Público. Os pais acionavam a União na Justiça para garantir o tratamento aos seus filhos pelo SUS.

O estudo da Fiocruz foi aprovado em processo de análise prioritária pela Anvisa e posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina. O produto foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz participou do desenvolvimento clínico e firmou um acordo de transferência de tecnologia, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos/Fiocruz).

O acordo cria condições para que uma terapia gênica seja produzida no país pela primeira vez. O contrato prevê que os custos da terapia a serem praticados no país serão de 20% a 25% dos valores atualmente praticados nos Estados Unidos em relação a terapias similares. Esse “desconto” em um tratamento tão oneroso abre espaço para incorporação ao SUS e a redução de gastos públicos com a judicialização.

O Ministério da Saúde já investiu R$ 122 milhões no projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, chamado de Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas. Essa é uma das iniciativas da pasta da Sáude para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis), bem como ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também aportou R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas no projeto.

O Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais desde a produção da vacina para Covid-19. A tecnologia é utilizada para o tratamento da AME. A produção de vetores virais, em condições de boas práticas de manufatura, é considerada um grande gargalo tecnológico em todo o mundo e o domínio desta técnica dá ao Brasil um potencial de protagonismo global nesta nova fronteira tecnológica.

O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, disse que a iniciativa reafirma o compromisso da Fundação com o SUS, o Ceis, a soberania nacional e a redução das desigualdades no país. “O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial. Tudo isso, pensando de forma combinada à internalização desta tecnologia, que é bastante cara e sofisticada”, disse Moreira.

A Diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz, Rosane Cuber, também destacou que o projeto fortalece a soberania científica e tecnológica brasileira. "Em Bio-Manguinhos, trabalhamos com profundo compromisso com os participantes dos estudos, assegurando qualidade, segurança e eficácia em todas as etapas. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Os testes

A AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

O estudo aprovado pela Anvisa será desenvolvido em parceria com a Casa dos Raros, o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e o Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp). Os estudos serão conduzidos no Brasil em parceria com a Intrials Pesquisa Clínica Ltda., contratada pela GEMMABio.

O foco do ensaio clínico é a avaliação da segurança e da tolerabilidade (fase 1) e dos primeiros sinais de eficácia (fase 2) do medicamento, que será usado em dose única. A administração da terapia será feita por via intracisterna magna (ICM), técnica que permite que o produto seja entregue diretamente ao sistema nervoso central.

Fonte: O Tempo.